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上海康朗生物科技有限公司
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2017-5-27 閱讀(265)
病毒感染能夠拯救老年人的視覺退化！
zui近一項(xiàng)小型的臨床實(shí)驗(yàn)結(jié)果表明：通過向老年性黃斑變性患者的眼部注射一種類似普通感冒病毒的病毒顆粒，能夠阻斷這一疾病的惡化。
當(dāng)然，這一實(shí)驗(yàn)結(jié)果還需要在更大規(guī)模的患者群體中加以驗(yàn)證，但早期的信號表明單劑量的工程化病毒就能夠喚醒機(jī)體的免疫系統(tǒng)，從而清除那些引發(fā)失明的液體物質(zhì)。
該研究是由來自約翰霍普金斯大學(xué)的研究者們主導(dǎo)完成的。他們靶向的是AMD患者體內(nèi)一種叫做VEGF的蛋白質(zhì)。該蛋白質(zhì)的過度活化會引發(fā)視網(wǎng)膜底部的血管增生，從而導(dǎo)致血液與組織液浸潤入眼部。這些液體會引發(fā)光感視網(wǎng)膜細(xì)胞的*性損傷甚至死亡，從而導(dǎo)致患者的視覺中樞出現(xiàn)盲點(diǎn)。
雖然目前已經(jīng)有了針對這種AMD疾病的治療方法，但這種療法需要每個(gè)月向眼睛中注射藥物。因此，患者們要想保持視覺的正常，就需要每月接受痛苦的眼部注射。此外，這種方法還有很多負(fù)面效應(yīng)，例如眼部感染以及中風(fēng)的發(fā)生。
而來自約翰霍普金斯大學(xué)的研究者們開發(fā)出的這一療法則有希望在單次注射之后*性地阻斷疾病的惡化。
這一臨床I期試驗(yàn)?zāi)依?9名患者，年齡50歲以上，均患有濕性AMD疾病。
研究者們將患者分為5組，接受不同劑量的病毒載體AAV2的注射。這一病毒載體是由普通感冒病毒改造形成的，能夠穿透患者的視網(wǎng)膜細(xì)胞并釋放一類基因，用于表達(dá)Sflt01蛋白。
"當(dāng)病毒釋放基因之后，被感染的細(xì)胞將開始分泌SFLT01蛋白，該蛋白能夠結(jié)合VEGF并阻止血管的異常增生"。
此前研究表明SFLT01能夠抑制VEGF的活性，但直到現(xiàn)在科學(xué)家們還難以使機(jī)體自發(fā)地產(chǎn)生該蛋白，因此目前的常規(guī)療法是通過體外注射sFLT01使VEGF的活性停留在基底水平。
在該實(shí)驗(yàn)中，前三組患者給予了低劑量的AAV2病毒，治療后沒有出現(xiàn)明顯的副作用，而zui后兩組接受了高劑量的病毒，也沒有出現(xiàn)嚴(yán)重的負(fù)面效應(yīng)。
在19名患者中，有8名對這一療法沒有明顯的反應(yīng)，剩下11名患者中有四名病情出現(xiàn)了明顯的好轉(zhuǎn)，還有兩名患者眼部的積液也有了明顯的減少。剩下的5名患者則沒有那么幸運(yùn)：他們沒有出現(xiàn)明顯的視覺好轉(zhuǎn)。不過研究者們發(fā)現(xiàn)這些患者體內(nèi)出現(xiàn)了針對AAV2的抗體，這有可能是治療效果不佳的原因。
